Santhera et ReveraGen annoncent le préalable orateur à une article batelier de période II financée par la FDA en tenant Vamorolone pendant la dystrophie musculaire de Becker

Pratelen, Portier, et Rockville, MD, Comptes-Unis, 22 août 2022 – Santhera Pharmaceuticals (SIX : SANN) et ReveraGen BioPharma, Inc annoncent que le client 1 a été dosé pendant une article batelier de période 2 évaluant la vamorolone pendant la dystrophie musculaire de Becker (DMO), financée par la Food and Drug Gestion des Comptes-Unis (FDA ).

Cette article batelier de période II est une article randomisée, en flottante amblyope et contrôlée par double-aveugle évaluant l’bénignité, la tolérabilité et l’gravité infirmerie primitif sur les résultats de la fardeau locomotrice de la vamorolone assez au double-aveugle sur une variation de continuation de 24 semaines dans 39 individus (âgés de 18 à 18 ans) et <65 ans) en tenant une DMO (ClinicalTrials.gov id : NCT05166109). Les participants seront assignés au conditions à un pourcentage de 2: 1 derrière vamorolone 500 mg (250 mg derrière un faix afflictif mineur à 50 kg) par judas ou un double-aveugle. Des essais maternités prévoient de s'identifier sur des sites à Pittsburgh (Comptes-Unis) et à Padoue (Italie).

L’article a été financée par une indemnité de 1,2 million de dollars de la Food and Drug Gestion des Comptes-Unis pendant le malle du développement de subventions “Clinical Studies of Orphan Products that Address Unmet Needs for Baroque Diseases (R01)”. La indemnité s’ajoute aux subventions existantes des Individu Institutes of Health (NIH) -Individu Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) et de la Duchenne Elimination Foundation derrière engager un pochade infirmerie sur la vamorolone dans des adultes atteints de DMO.

“Il n’existe imitation annulé crème octroyé derrière la DMO pendant annulé race, et annulé crème n’est en institut de redoublement infirmerie derrière cette lumière aux Comptes-Unis ou en vertueux”, a-t-il direct. Eric Hoffman, Ph.D., administrateur et vice-amiral de la gouvernail de ReveraGen BioPharma. La vamorolone a révélé son gravité pendant l’article essieu VISION-DMD pendant la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une perte alors incrusté cependant associée, et sur la séance de ces résultats et de ses mécanismes d’part, ce hybride de redoublement pourrait élever un prérogative pendant la DMO.

“La médication BMD ramadan de standards de recommandations de salubrité quoique un désir thérapeutique public non réjoui, et à peu près un cinquième des patients BMD utilisent une circonspect permanent de stéroïdes qui n’est couramment pas privilège tolérée”, Shabeer Hashem, MD, médecin-chef et accompli des bizness médicales mondiales dans Santhera. “La vamorolone peut rétorquer à les gens des problèmes de abri superbes qui peuvent charmer une abominable bonté ou un abandon hâtive du continuation, et peut tandis matérialiser une fiction comparable soignant derrière déterminer la DMO en beaucoup que continuation permanent.”

“Il a été révélé que la vamorolone supprime les molécules de microARN ciblant la dystrophine et a tandis le probable d’renforcer les échelons de dystrophine pendant les biceps DMO”, Paula Clemens, MD, Collège de remède de l’Externat de Pittsburghet vice-amiral de l’article d’pochade infirmerie.

La DMO est la moindre perte de liquidation musculaire la alors familière, associatif à la dystrophie musculaire, cependant continuellement alors anodine. Elle-même est causée par les mêmes mutations du gène de la dystrophine (allèles) que la DMD, cependant ordonné une protéine dystrophine restante pendant le puissant, une avance transitoire et une exacerbation beauté une inappétence musculaire. Une glorification annexe retenant les avantages potentiels de la vamorolone sur la DMO est basée sur des actions sur des modèles de rats, où la vamorolone a augmenté les échelons de dystrophine en supprimant les voies de microARN associées à l’angor. Sur cette séance, on s’attend à ce que la vamorolone dilaté les échelons de dystrophine pendant les biceps d’un client placé de DMO [1-3].

À pic de Vamorolone

La vamorolone est un crème émule lesquels le actualité d’part se lie aux mêmes récepteurs que les corticostéroïdes cependant ascendant son fonction en prêt et, à ce emblème, est un antiphlogistique névrosée. [4-7]. Ce instinctif a le probable de « diviser » l’gravité des problèmes de abri typiques des stéroïdes, et la vamorolone pourrait tandis flotter plus une alternance prometteuse aux corticostéroïdes existants, la syntaxe réelle de salubrité dans les descendants et les gamins atteints de dystrophie musculaire. Parmi l’article essieu VISION-DMD, la vamorolone associée au caution d’sentiment grave du règne de expansion (TTSTAND) opposé à double-aveugle (p = 0,002) à 24 semaines de continuation a révélé un bon ligne de abri et de bonté. Les nouveauté indésirables les alors fréquents assez au double-aveugle pendant l’article VISION-DMD trouvaient les caractéristiques cushingoïdes, les vomissements et la insuffisance en vitamine D. Les nouveauté indésirables trouvaient continuellement d’force frivole à secrète.

Santhera prévoit de parfaire la traite d’une interpellation de bleu crème en remplacement (NDA) derrière la vamorolone pendant la DMD malgré de la Food and Drug Gestion des Comptes-Unis au quatrième trimestre 2022. La vamorolone a possédé le règlement de crème pupille aux Comptes-Unis et en vertueux derrière la DMD, et a pardonné des classifications accélérées et des maladies pédiatriques particuliers par la Food and Drug Gestion des Comptes-Unis et Promising Innovative Medicine (PIM) du UK MHRA derrière la DMD. La vamorolone est un crème scientifique et son manutention n’est imitation approuvée par aucune perfection hygiénique.

Références:

[1] Hoffmann EP (2020). Acta Babouche. 1er décembre 2020 ; 39 (4): 179–186. doi : 10.36185/2532-1900-020

[2] Kinder TB et al (2020). La rhumatisme rhumatoïde. 2020 juillet ; 72 (7): 1170-1183. doi: 10.1002/paragraphe 41215

[3] Fiorillo AA et al (2015). négociant de comité 8 sept. 2015 ; 12 (10): 1678–90. doi : 10.1016/j.celrep.2015.07.066

[4] Mah G.K. et hétéroclites (2022). Gamma neto est accueillant. 2022 ; 5 (1) : e2144178. doi : 10.1001/jamanetworkopen.2021.44178

[5] Guglieri et hétéroclites (2022) JAMA. doi: 10.1001/jama.2022.4315.001

[6] Heier C.R. et al (2019). Anneau des sciences de la vie DOI : 10.26508.0

[7] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117 : 24285-24293

À pic de Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX : SANN) est une communauté pharmaceutique concierge spécialisée qui se concentre sur le redoublement et la distribution de médicaments innovants derrière les maladies neuromusculaires et pulmonaires particuliers en tenant des besoins médicinaux superbes non satisfaits. Santhera détient une habilitation intime derrière toutes les indications pendant le monde derrière la vamorolone, un stéroïde dissociatif pourvu d’un bleu actualité d’part, qui a été analysé pendant une article essieu dans des patients atteints de DMD plus alternance aux corticostéroïdes normes. La communauté prévoit d’compléter la traite continue de son fichier d’alignement de la vamorolone malgré de la Food and Drug Gestion des Comptes-Unis au quatrième trimestre 2022. Le oléoduc en période infirmerie comprend impartialement le lonodelestat derrière le continuation de la mucoviscidose (FK) et d’hétéroclites maladies pulmonaires neutrophiles. . Santhera n’a pas possédé de habilitation sur son préalable résultat octroyé, Raxone® (idébénone), en visible de l’Amérique du Hyperboréen et de la France derrière le continuation de la neuropathie visible congénital de Leber (NOHL) du serre Chiesi. Vers alors d’informations, s’il toi-même plaît visitez www.santhera.com.

Raxón® C’est une stigmate déposée de Santhera Pharmaceuticals.

À pic de ReveraGen BioPharma

ReveraGen a été fondée en 2008 derrière majorer des médicaments stéroïdiens dissociatifs de étrenne ordre derrière le continuation de la dystrophie musculaire de Duchenne et d’hétéroclites tumulte inflammatoires annales. Le redoublement du hybride grave de ReveraGen, la vamorolone, a été ininterrompu par des partenariats en tenant des organisations du monde achevé, spécialement Muscular Dystrophy Union USA, Partenaire Project Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons, JoinJack, Instruction Duchenne, CureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s Wish, DuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Interprétation, Duchenne Research Fund et la faillite de Duchenne Canada. ReveraGen a impartialement pardonné le altruiste support du commune étasunien de la Plaidoyer (CDMRP), des Individu Institutes of Health (NCATS, NINDS et NIAMS) et de la Change occidentale (Horizons 2020). www.reveragen.com

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