Santhera et ReveraGen annoncent le liminaire assistant à une article aéronaute de échelon II financée par la FDA verso Vamorolone parmi la dystrophie musculaire de Becker

Santhera Pharmaceuticals Compagnie SA


Pratelen, Helvète,
Et le Rockville, Maryland, Récapitulations-Unis, 22 août2022 Santhera Pharmaceuticals (SIX : SANN) et ReveraGen BioPharma, Inc. formuler Que le liminaire éprouvé y avait été dosé une Une article aéronaute de échelon II évaluant la vamorolone parmi la dystrophie musculaire de Becker (DMO)Financé par la Food and Drug Pilotage (FDA) des Récapitulations-Unis.

Cette article aéronaute de échelon II est une article randomisée, en indécis irradié et contrôlée par double-aveugle évaluant l’bénignité, la tolérabilité et l’intérêt infirmerie préalable sur les résultats de la empile locomotrice de la vamorolone au sujet de au double-aveugle sur une succession de solde de 24 semaines parmi 39 nation (âgés de 18 à 18 ans) et <65 ans) verso une DMO (ClinicalTrials.gov id : NCT05166109). Les participants seront assignés au avantage à un rapport de 2: 1 pile vamorolone 500 mg (250 mg pile un faix terrestre cadet à 50 kg) par soupirail ou un double-aveugle. Des essais maternités prévoient de s'noter sur des sites à Pittsburgh (Récapitulations-Unis) et à Padoue (Italie).

L’article a été financée par une soutien de 1,2 million de dollars de la Food and Drug Pilotage des Récapitulations-Unis parmi le ajusté du proclamation de subventions “Clinical Studies of Orphan Products that Address Unmet Needs for Bizarre Diseases (R01)”. La soutien s’ajoute aux subventions existantes des Citoyen Institutes of Health (NIH) -Citoyen Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) et de la Duchenne Elimination Foundation pile prescrire un projet infirmerie sur la vamorolone parmi des adultes atteints de DMO.

“Il n’existe retenant annulé comprimé admis pile la DMO parmi annulé nation, et annulé comprimé n’est en balade de redoublement infirmerie pile cette cause aux Récapitulations-Unis ou en Amériques”, Eric Hoffman, Ph.D., gouvernant et génie de la chemin de ReveraGen BioPharma. La vamorolone a manifesté son intérêt parmi l’article auxiliaire VISION-DMD parmi la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une indisposition principalement tracé néanmoins associée, et sur la treillis de ces résultats et de ses mécanismes d’instruction, ce mixte de redoublement pourrait naître un supériorité parmi la DMO.

“La médication BMD diète de standards de recommandations de propreté cependant un indigence curatif auguste non assouvi, et à peu près un cinquième des patients BMD utilisent une mesure coupé de stéroïdes qui n’est continuellement pas détenir tolérée”, Shabir Hachem MARYLAND, Leader curatif et majeur des firmes médicales mondiales De Santhera. “La vamorolone peut alléguer à les gens des problèmes de abri principaux qui peuvent engager une diabolique bienveillance ou un abandon avancé du solde, et peut ainsi matérialiser une légende proche curatif pile déterminer la DMO en tellement que solde coupé.”

“Il a été manifesté que la vamorolone supprime les molécules de microARN ciblant la dystrophine et a ainsi le possible d’accélérer les degrés de dystrophine parmi les biscoteaux DMO”, Paula Clemens, MD, Corps de médicament de l’Conservatoire de Pittsburghet majeur de l’article d’projet infirmerie.

La DMO, la allié indisposition de acier musculaire graduelle la principalement coutumière, est adapté à la DMD, néanmoins est éternellement principalement anodine. Elle-même est causée par les mêmes mutations du gène de la dystrophine (allèles) que la DMD, néanmoins actuelle une protéine dystrophine invendue parmi le large, une débarquement changeant et une développement proximité une éclampsie musculaire. Une éloge subsidiaire retenant les avantages potentiels de la vamorolone sur la DMO est basée sur des exercices sur des modèles de rats, où la vamorolone a augmenté les degrés de dystrophine en supprimant les voies de microARN associées à l’amygdalite. Sur cette treillis, on s’attend à ce que la vamorolone enflé les degrés de dystrophine parmi les biscoteaux d’un éprouvé affecté de DMO [1-3].

Opportunément de Vamorolone
La vamorolone est un comprimé aspirant lequel le coutume d’instruction se lie aux mêmes récepteurs que les corticostéroïdes néanmoins norme son empressement en gage et, à ce devise, est un bactériostatique forcenée. [4-7]. Ce développement a le possible de « détacher » l’intérêt des problèmes de abri typiques des stéroïdes, et la vamorolone pourrait ainsi apparaître également une permission prometteuse aux corticostéroïdes existants, qui sont la philologie présente de propreté parmi les chérubins et les petits atteints de dystrophie musculaire. Pendant lequel l’article auxiliaire VISION-DMD, la vamorolone associée au argument d’aperçu grave du durée de arrêt (TTSTAND) opposé à double-aveugle (p = 0,002) à 24 semaines de solde a manifesté un bon coupe de abri et de bienveillance. Les nouveauté indésirables les principalement fréquents au sujet de au double-aveugle parmi l’article VISION-DMD voyaient les caractéristiques cushingoïdes, les vomissements et la défaut en vitamine D. Les nouveauté indésirables voyaient éternellement d’luminescence étourdie à invisible.

Santhera prévoit de effectuer la domination d’une requête de néophyte comprimé en dissémination (NDA) pile la vamorolone parmi la DMD malgré de la Food and Drug Pilotage des Récapitulations-Unis au quatrième trimestre 2022. La vamorolone a acquis le décret de comprimé prunelle aux Récapitulations-Unis et en Amériques pile la DMD, et a pris des classifications accélérées et des maladies pédiatriques uniques par la Food and Drug Pilotage des Récapitulations-Unis et Promising Innovative Medicine (PIM) du UK MHRA pile la DMD. La vamorolone est un comprimé irréligieux et son emploi n’est retenant approuvée par aucune dignitaire hygiénique.

Références:
[1] Hoffmann EP (2020). Acta Savate. 1er décembre 2020 ; 39 (4): 179–186. doi : 10.36185/2532-1900-020
[2] Kinder TB et al (2020). La coxalgie rhumatoïde. 2020 juillet ; 72 (7): 1170-1183. doi: 10.1002/agence 41215
[3] Fiorillo AA et al (2015). mandataire de débat 8 sept. 2015 ; 12 (10): 1678–90. doi : 10.1016/j.celrep.2015.07.066
[4] Mah G.K. et contraires (2022). Gamma neto est béant. 2022 ; 5 (1) : e2144178. doi : 10.1001/jamanetworkopen.2021.44178
[5] Guglieri et contraires (2022) JAMA. doi: 10.1001/jama.2022.4315.001
[6] Heier C.R. et al (2019). Amalgame des sciences de la vie DOI : 10.26508.0
[7] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117 : 24285-24293

Opportunément de Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX : SANN) est une association pharmaceutique sacristain spécialisée qui se concentre sur le redoublement et la exploitation de médicaments innovants pile les maladies neuromusculaires et pulmonaires uniques verso des besoins thérapeutiques principaux non satisfaits. Santhera détient une acte particulière pile toutes les indications parmi le monde pile la vamorolone, un stéroïde dissociatif équipé d’un néophyte coutume d’instruction, qui a été toisé parmi une article auxiliaire parmi des patients atteints de DMD également permission aux corticostéroïdes normes. La association prévoit d’opérer la domination continue de son documentation d’adoption de la vamorolone malgré de la Food and Drug Pilotage des Récapitulations-Unis au quatrième trimestre 2022. Le gazoduc en échelon infirmerie comprend puisque le lonodelestat pile le solde de la mucoviscidose (FK) et d’contraires maladies pulmonaires neutrophiles. . Santhera n’a pas acquis de acte sur son liminaire contrecoup admis, Raxone® (idébénone), en apparent de l’Amérique du Nordique et de la France pile le solde de la neuropathie paysage transmissible de Leber (NOHL) du association Chiesi. Contre principalement d’informations, s’il vous-même plaît visitez www.santhera.com.

Raxón® C’est une remarqué déposée de Santhera Pharmaceuticals.

Opportunément de ReveraGen BioPharma
ReveraGen a été fondée en 2008 pile majorer des médicaments stéroïdiens dissociatifs de ouverture ordre pile le solde de la dystrophie musculaire de Duchenne et d’contraires insurrection inflammatoires recueils. Le redoublement du mixte grave de ReveraGen, la vamorolone, a été pressé par des partenariats verso des organisations du monde parfait, spécialement Muscular Dystrophy Analogie USA, Consanguin Project Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons, JoinJack, Certificat Duchenne, CureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s Wish, DuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Commentaire, Duchenne Research Fund et la fiasco de Duchenne Canada. ReveraGen a puisque pris le courageux charpente du district étasunien de la Éloge (CDMRP), des Citoyen Institutes of Health (NCATS, NINDS et NIAMS) et de la Brevet communautaire (Horizons 2020). www.reveragen.com

Contre principalement d’écho veuillez voir:

Santhera
Santhera Pharmaceuticals Compagnie SA, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com ou
Eva Callias, majeur des contraventions verso les investisseurs et des communications
Hygiaphone : +41 79875 27 80
eva.kalias@santhera.com

ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, Ph.D., gouvernant et génie de la chemin
Hygiaphone : +1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com

Affecte de non-responsabilité / Énoncés prospectifs
Cette diffusion ne constitue pas une offrande ou une avertissement à accéder ou à marchander des titres de Santhera Pharmaceuticals Compagnie AG. Cette brochure peut souffrir certaines déclarations prospectives au sujet de la association et ses activités. Ces déclarations impliquent les gens risques, incertitudes et contraires facteurs qui peuvent agissant en espèce que les résultats réels, la données banquière, la réussite ou les réalisations de la Couvent diffèrent intensément de ceux-là exprimés ou sous-entendus parmi ces déclarations. Les lecteurs ne doivent ainsi pas se orgueilleux absurdement à ces déclarations, en inusité parmi le ajusté de complet engagement ou caractérisation d’financement. La Couvent décline toute corvée de construire à soupirail ces déclarations prospectives.

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